Os cientistas estão estudando 2 tipos de terapia principais:

Análogos de CNP

CNP (que significa peptídeo natriurético tipo C) é um hormônio que desempenha um importante papel no crescimento ósseo.

CNP ativa os os receptores do NPRB (receptor do peptídeo natriurético tipo B), reduzindo os efeitos dos receptores de FGFR3 super-ativados, que dizem aos ossos para que parem de crescer

Os cientistas estão conduzidos estudos clínicos em terapias que tentam dar ao corpo mais CNP para ver se os receptores de FGFR3 super-ativados possam ser combatidos, permitindo que os ossos cresçam e se desenvolvam. Nesses estudos, os cientistas também quais impactos mais o CNP tem sobre a forma como os ossos crescem e se desenvolvem, bem como quais poderão ser os riscos

A segurança e a eficácia dessas terapias que estão sendo estudadas não são conhecidas.

Trans-Con CNP

Nos estudos clínicos, os cientistas estão estudando o “método simulado” para acondroplasia.

Simulados são desenhados para bloquear as moléculas que normalmente ativam os receptores de FGFR3.

Estudos clínicos estão sendo conduzidos para auxiliar os cientistas numa tentativa para determinar o que acontece se as moléculas não puderem chegar até os receptores. Os cientistas estão observando o impacto que poderia ter no crescimento e no desenvolvimento ósseo, juntamente com os possíveis riscos.

A segurança e a eficácia dessas terapias que estão sendo estudadas são desconhecidas.

Estão sendo conduzidas pesquisas para verificar se essas terapias:

  1. Podem reduzir os sinais de receptores do FGFR3 (receptor tipo 3 do fator de crescimento de fibroblastos), que diminui a velocidade do crescimento ósseo
  1. São seguros e eficazes em pessoas com acondroplasia

O que são estudos clínicos?

Avanços científicos na medicina ganham vida por meio de estudos clínicos. Eles são a chave para a pesquisa e o desenvolvimento de qualquer nova terapia. O objetivo de um estudo clínico é avaliar se a terapia em estudo é segura e eficaz.

Os estudos clínicos ocorrem em etapas ou fases.

Dependendo do que está sendo medido, cada etapa pode durar por muitos anos ou até mesmo décadas. Os cientistas muitas vezes escolhem o que será estudado de forma que os resultados podem ser observador num curto espaço de tempo.

  • Fase 1

    Uma terapia é estudada num pequeno grupo de voluntários geralmente saudáveis por vários meses para testar sua segurança e conhecer quaisquer efeitos colaterais

  • Fase 2

    A terapia é estudada num grupo maior de pessoas que são afetadas pela condição para observar sua segurança e se ela funciona. Esta fase também determina qual dose do medicamento é a mais eficaz com o mínimo de efeitos colaterais.

  • Fase 3

    Este é o “estudo pivotal”. Um estudo de Fase 2 examina a terapia em pessoas com a condição comparando-a com um placebo (nenhuma terapia) ou outro tratamento padrão. Isso é geralmente feito de maneira randomizada e cega. Isso significa que nem o paciente nem o médico sabem se um participante do estudo está recebendo a nova terapia ou não. A terapia é estudada por um período de tempo mais longo – geralmente vários anos – durante esta fase.

  • Aprovação da ANVISA

    ANVISA avalia as informações de 3 fases de estudos clínicos para determinar se a terapia está aprovada para utilização pelo público.

  • Fase 4

    Se a terapia for aprovada, os pesquisadores podem conduzir estudos de Fase 4 para obter mais informações e rastrear o quão segura a terapia é para seus usurios