Están realizándose investigaciones para ver si estos tratamientos:

  1. Pueden reducir las señales de los receptores FGFR3 FGFR3 (receptor 3 del factor de crecimiento fibroblástico) (enlace a 1.1, H3) que enlentecen el crecimiento óseo
  1. Son seguros y eficaces en las personas con acondroplasia

¿Qué son los estudios clínicos?

En la medicina, los avances científicos se hacen realidad a través de los estudios clínicos. Son claves para la investigación y el desarrollo de cualquier tratamiento nuevo. El objetivo de un estudio clínico es evaluar si el tratamiento que está estudiándose es seguro y eficaz.

Los estudios clínicos se realizan en pasos, o fases.

Según lo que esté midiéndose, cada paso puede durar muchos años o incluso décadas. A menudo, los científicos toman decisiones acerca de lo que tienen que medir para que los resultados puedan verse en un corto período de tiempo.

  • Fase 1

    El tratamiento se estudia en un grupo pequeño de voluntarios habitualmente sanos durante varios meses para comprobar su seguridad y saber si tiene algún efecto secundario

  • Fase 2

    El tratamiento se estudia en un grupo más numeroso de personas afectadas por la enfermedad para analizar su seguridad. Además, esta fase determina cuál es la dosis más eficaz del medicamento con la mínima cantidad de efectos secundarios

  • Fase 3

    Este es el “estudio pivotal”. Los estudios que prueban el tratamiento en personas que tienen la enfermedad y lo comparan con un placebo (ausencia de tratamiento) o bien con otro tratamiento habitual. En general, esto se realiza en forma aleatorizada y ciega. Esto significa que ni el paciente ni el médico saben si el participante del estudio está recibiendo el tratamiento nuevo o no. Durante esta fase, el tratamiento se estudia durante un período de tiempo más prolongado—generalmente varios años—

  • Aprobación de la INVIMA

    INVIMA evalúan la información de las 3 fases de los estudios clínicos para determinar si aprueban el uso público del tratamiento

  • Fase 4

    Si se aprueba el tratamiento, los investigadores pueden realizar estudios de Fase 4 para obtener más información y registrar si el uso del tratamiento es seguro para las personas